Keytruda approuvé pour les patients atteints d'un cancer colorectal MSI-H

Keytruda de Merck a été approuvé par la FDA pour les patients présentant une instabilité microsatellite élevée (également appelée MSI-H) ou un biomarqueur déficient en réparation des mésappariements (dMMR) suite à la progression d'un traitement par fluoropyrimidine, oxaliplatine et irinotécan. Il s'agit d'une étape sans précédent pour la FDA, car c'est la première fois qu'elle approuve un médicament contre le cancer basé sur la génétique plutôt que sur la localisation de la tumeur.

« L'approbation par la FDA du Keytruda de Merck est un changement radical pour notre communauté du cancer colorectal ainsi que pour la communauté du cancer en général », a déclaré Michael Sapienza, PDG de Colon Cancer Alliance. « Bien que les résultats de l'essai clinique récent de Keytruda soient incroyablement prometteurs, la plus grande victoire ici est que cette approbation crée un précédent pour une approbation accélérée d'autres nouveaux médicaments sur tout le spectre génétique. Pour chaque patient atteint de cancer, le temps est de la plus haute importance. À l'avenir, les patients atteints de cancer colorectal pourraient avoir un accès plus rapide aux traitements efficaces contre le cancer du sein ou du poumon. » 

L’étude qui a tout changé

L'approbation s'appuyait sur les données de 149 patients atteints de cancers MSI-H ou dMMR recrutés dans le cadre de 5 essais cliniques à un seul groupe. 90 % de ces patients souffraient d'un cancer colorectal. Près de 40 % des patients recrutés ont montré une réduction significative de la taille de la tumeur, dont 11 (7.4 %) réponses complètes et 48 (32.2 %) réponses partielles. Les effets secondaires comprenaient la fatigue et la diarrhée. Keytruda est le premier médicament de ce type à agir sur le cancer du côlon. anticorps monoclonal, qui utilise les propres cellules du patient pour tuer le cancer en activant la réponse immunitaire naturelle du corps aux cellules tumorales. Le problème est que ce médicament n'est efficace que pour un petit groupe de patients. Seulement environ 5 % des patients atteints d'un cancer colorectal métastatique ont des tumeurs MSI-H ou dMMR. « L'approbation de Keytruda par la FDA est un parfait exemple de l'importance de participer à des essais cliniques et de la manière dont les chercheurs, les médecins, les patients et la communauté médicale peuvent travailler ensemble pour trouver de meilleurs traitements ciblés basés sur la génomique », a poursuivi Sapienza. « Des outils comme notre nouveau Recherche d'essais cliniques, qui permet de mettre en relation les patients en fonction du stade, de la localisation et même d’un biomarqueur, et de les mettre en contact avec des études que leur médecin pourrait même ne pas savoir recommander. Cette avancée n’aurait jamais été possible sans le courage de ces patients désireux de participer à l’avenir de la recherche sur le cancer. »

Que signifie avoir MSI-H ?

MSI signifie instabilité microsatellite. Si vous vous souvenez de vos cours de biologie au lycée, le corps humain est composé de centaines de milliers de cellules qui se divisent et se multiplient à tout moment. Chaque fois qu'une cellule se divise, son ADN est copié de l'ancienne cellule vers la nouvelle. Normalement, l'ADN de la nouvelle cellule est identique à celui de l'ancienne cellule, mais il arrive parfois que la cellule ne parvienne pas à faire la copie correctement et qu'une petite section de l'ADN (également appelée microsatellite) comporte une petite erreur et ne corresponde pas tout à fait à l'original. Chez toute personne, ces erreurs sont normales et le corps humain est conçu avec un mécanisme intégré pour corriger naturellement ces discordances. Cependant, si vous avez un taux élevé de MSI, votre corps présente une déficience dans le mécanisme de réparation des discordances. Dans le cas de Keytruda, avoir un taux élevé de MSI est une excellente nouvelle, car cela signifie que vous serez un excellent candidat pour le médicament.